Médicos estão implantando células-tronco produtoras de dopamina em pacientes com Parkinson. Em um novo ensaio clínico, médicos estão implantando células-tronco cultivadas em laboratório no cérebro para reiniciar a produção de dopamina na doença de Parkinson.
A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longo prazo que piora gradualmente com o tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com o distúrbio, e cerca de 90 mil novos casos são diagnosticados a cada ano. Medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento provou parar ou retardar a doença em si.
A condição está intimamente ligada a uma queda nos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel importante no controle do movimento, além de apoiar a memória, o humor e outras funções. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina morrem progressivamente, o cérebro perde a capacidade de regular adequadamente o movimento. Essa quebra leva aos sintomas característicos do Parkinson, incluindo tremores, rigidez muscular e movimentos lentos.
Pesquisadores do Keck Medicine da USC estão agora testando uma nova abordagem que visa abordar essa perda de dopamina diretamente. Em um ensaio clínico de fase inicial, médicos estão implantando células-tronco especialmente projetadas no cérebro. Essas células são projetadas para substituir neurônios danificados e gerar dopamina.
“Se o cérebro puder produzir novamente níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser retardada e a função motora restaurada”, disse Brian Lee, MD, PhD, neurocirurgião do Keck Medicine e investigador principal do estudo.
Células-tronco reprogramadas projetadas para produzir dopamina
O tratamento usa um tipo mais novo de célula-tronco criada em laboratório conhecida como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Diferente das células-tronco embrionárias, as iPSCs são feitas pegando células adultas, como as da pele ou do sangue, e reprogramando-as de volta a um estado versátil. Nessa forma, elas podem se desenvolver em muitos tipos diferentes de células no corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e oferecer a melhor chance de reiniciar a produção de dopamina do cérebro”, disse Xenos Mason, MD, neurologista especializado em doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento no Keck Medicine e co-investigador principal do estudo.
Procedimento de implante cerebral e monitoramento de longo prazo
Para entregar as células, Lee cria uma pequena abertura no crânio para alcançar o cérebro. Usando imagens de ressonância magnética (MRI) para orientação, ele coloca cuidadosamente as células-tronco nos gânglios da base, a região responsável por coordenar o movimento.
Após a operação, os participantes são observados de perto por 12 a 15 meses para acompanhar mudanças nos sintomas e observar possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia – movimentos excessivos – ou infecção. Os pesquisadores planejam continuar acompanhando os pacientes e monitorando sua condição por até cinco anos.
“Nosso objetivo final é pioneirar uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e oferecer a eles uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.
O Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do estudo. O ensaio clínico multicêntrico inclui 12 pessoas com doença de Parkinson moderada a moderadamente grave.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos. A U.S. Food & Drug Administration concedeu ao ensaio clínico, Fase 1 REPLACE™, a designação de via rápida, que visa acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu um pagamento de honorários da Kenai Therapeutics no passado.
